神经障碍是中枢神经系统和周围神经系统疾病的统称，包括癫痫、阿尔茨海默病、中风、偏头痛、帕金森病、神经感染、脑肿瘤、颅脑创伤造成的神经系统创伤性疾病以及由营养不良造成的神经障碍。细菌、病毒、真菌以及寄生虫感染也可能会影响神经系统。据WHO统计，全球有数亿人受到神经障碍疾病影响。每年有超过600万人因中风死亡，其中80%以上的死亡发生在低收入和中等收入国家；有5000多万人患有癫痫；有4750万痴呆病人，并且每年有770万新发病例，其中阿尔茨海默病是最为常见的痴呆病因。全球偏头痛患病率在10%以上。
 
基因疗法为人类治愈遗传性疾病或难治性疾病提供了新的治疗方案。该构想起始于1990年代，目的是将遗传物质引入细胞内，以补偿或纠正异常基因。换句话说就是若某个基因发生突变之后，导致了机体功能的不正常，应用基因治疗后，引入的基因代替行使突变基因功能，使机体恢复正常。经过数十年的发展，基因疗法日渐成熟，安全性与药物递送效率大大提高，已有多款药物进入临床试验。
 
腺相关病毒(Adeno-associated viral，AAV)是基因疗法中常用的载体。AAV属于细小病毒科，是一种25nm大小的病毒，它由无包层的二十面体组成衣壳(蛋白质壳)组成，内部含有4.7 kb的线性单链DNA。AAV通常寄居在1-3岁儿童身上，一般不会对人体产生不良影响，但在暴露情况下，机体会做出免疫应答。临床前数据表明：AAV对治疗神经障碍疾病有着一般药物不可复制的优势。初级临床试验表明，AAV对帕金森病与脊髓性肌萎缩有着很好的安全性与很强的治疗效力。