在基因治疗中，有三种常用的方式用于治疗。它们分别为编码抗体、基因编辑与基因沉默。
 
抗体对多种疾病具有很好的疗效，但对与神经系统疾病，尤其是中枢神经系统疾病来说，抗体却束手无策。最主要原因是因为它们很难透过血脑屏障进入病变部位，难以发挥疗效。进入中枢神经系统，对AAV却不是什么难事。将二者结合，是一个很巧妙的方式，这样可以最大程度地增加药物利用率。最近的研究表明，应用AAV rh.10搭载磷酸化tau单克隆抗体治疗突变型tau转基因小鼠，可以显著减少小鼠病变发生率。
 
基因编辑是未来基因治疗中最有潜力的技术，锌指蛋白（ZFP）转录因子与CRISPR–Cas技术可以调节基因的内源性转录与编辑基因、RNA等。ZFP的优点在于它本身基因序列很短，且与人类内源性蛋白类似。一种基于ZFP的基因编辑技术的，将IDS基因插入MPSII活性白蛋白基因座的疗法，已进入临床试验阶段。
 
基因沉默是指利用RNAi技术诱发的基因沉默现象，其机制是通过阻碍特定基因的转录翻译来抑制基因表达。RNAi是一种天然的生物学过程，通常长度为19-21个核苷酸的小干扰RNA（siRNA）可以靶向mRNA的序列，导致特异性降解，使相应蛋白质的表达降低。临床试验表明，RNAi可以通过合成的siRNA可以有效地抑制靶基因，且具有良好的耐受性。
 
AAV的药物传递
 
药物传递在AAV的治疗中发挥重要作用，AAV的药物传递方式主要为直接CNS传递，包括脑实质传递、鞘内，脑室和皮下传递、静脉注射、肌肉注射等。最初治疗CNS疾病的基因治疗就是利用AAV载体绕过血脑屏障直接进入脑实质中，多个临床试验证明，该方法是安全的。而相较于脑实质给药，鞘内，脑室给药方式将会降低药物在组织中浓度，使药物分散在多个组织器官中。静脉注射是很有潜力的一种递送方式，有研究称，静脉注射AAV9可穿过血脑屏障，并转导新生小鼠的小鼠神经元和神经胶质。肌肉可以作为AAV载体贮存库，肌肉注射之后缓慢释放，从而延长给药时间并减少给药次数。
 
小结
 
基于AAV载体的基因治疗是目前发展最快的、最有潜力的一种疗法，它的出现，给神经系统疾病带来新的希望。AAV载体可以靶向神经系统多个部位，且在靶向部位高度富集，有利于治疗疾病，并降低不良反应。目前已有治疗帕金森症、AADC缺乏症的基因治疗药物处在临床试验之中，相信不久的将来会有基因治疗药物改变缺少有效药物的局面。