英国医疗保健费用机构NICE于2018年8月28日表示,针对其他无法治愈的血癌形式的尖端CAR-T细胞疗法过于昂贵,无法证明其在英国国家资助的医疗服务中的使用。

国家健康与护理卓越研究所(NICE)的决定对美国制药商吉利德科学公司来说是一个打击,该公司希望将其Yescarta产品批准用于国家健康服务(NHS)。

在欧盟委员会批准Yescarta治疗两种侵袭性非霍奇金淋巴瘤之后一天,NICE拒绝了。该批准为每个欧洲国家决定是否为治疗提供资金铺平了道路。

Yescarta是第一个由NICE评估的CAR-T疗法。该机构目前正在评估诺华公司的竞争对手Kymriah,该公司周一也获得了欧盟的批准。发言人说,NICE专家上周会面,考虑了对瑞士公司产品的初步建议。

Yescarta和Kymriah都是嵌合抗原受体T细胞疗法,或CAR-Ts,它重新编程身体自身的免疫细胞以攻击恶性细胞。

这些治疗代表了一种抗击癌症的全新方法,因为该疗法涉及从患者体内提取抗感染细胞。然后对这些细胞进行基因工程改造以识别癌细胞并注入其中。

这个过程既复杂又昂贵,但它为患有某些血癌的人提供了希望,尤其是当他们已经用尽所有其他治疗方案时。

NICE健康技术评估中心主任Meindert Boysen表示,Yescarta是非常难以治疗的癌症的一项令人兴奋的创新,有希望治愈一些患者,但表示它的价格太高而不能被视为成本有效。

Yescarta的美国定价为373,000美元。英国的价格是保密的。 NICE表示,如果推荐Yescarta,吉利德提出了“商业安排”。通常,制药商提供价格折扣以换取NHS访问。

吉利德表示,“正在与NICE进行持续讨论,以确定适当的治疗比较器,以便明确如何为英国患者提供细胞治疗”。

伦敦癌症研究所癌症治疗学主任Raj Chopra表示,NICE拒绝对患者来说是令人失望的。

“如果我们要在NHS上广泛使用CAR-T疗法,我们需要找到降低成本的方法,”他说。

Yescarta于10月获得美国食品和药物管理局的批准。