2015年7月FDA先后通过了ORKAMBI、ENTRESTO、REXULTI、ENVARSUS XR、IRESSA、EPIDUO FORTE、PRALUENT、ODOMZO、DAKLINZA、TECHNIVIE等10个创新药物的批准(见表)，其中不乏第一个专门针对F508del突变的囊线纤维化治疗药物Orkambi、慢性心衰药物Entresto、精神病口服治疗药物Rexulti、首个通过FDA 批准的 PSCK9 抑制剂Praluent等多个重磅药物。下面让我们具体来看一看这些药物。

药物名称

活性成分

开发公司

批准日期

ORKAMBI

LUMACAFTOR/IVACAFTOR

VERTEX 制药

2015/07/02

ENTRESTO

SACUBITRIL;VALSARTAN

诺华制药

2015/07/07

REXULTI

BREXPIPRAZOLE

灵北与大冢联合开发

2015/07/10

ENVARSUS XR

TACROLIMUS

VELOXIS制药

2015/07/10

IRESSA

GEFITINIB

阿斯利康

2015/07/13

EPIDUO FORTE

ADAPALENE;BENZOYL PEROXIDE

高德美实验室

2015/07/15

PRALUENT

ALIROCUMAB

赛诺菲

2015/07/24

ODOMZO

SONIDEGIB

诺华制药

2015/07/24

DAKLINZA

DACLATASIVR

百时美

2015/07/24

TECHNIVIE

OMBITASAVIR; PARITAPREVIR; RITONAVIR

艾伯维

2015/07/24

　　ORKAMBI

　　7月2日，基于两项III期临床研究的积极数据，FDA通过了Vertex制药旗下重磅囊线纤维化复方治疗药物Orkambi的批准，用于治疗囊线纤维化TR基因发生双拷贝F508del突变的12岁(含)以上囊线纤维化患者。囊线纤维化是一种罕见遗传性疾病，多数情况下是由F508del突变导致。这次批准，使Orkambi成为第一个专门针对F508del突变的囊线纤维化治疗药物。

　　Orkambi是由全球首个囊线纤维化靶向治疗药物Kalydeco与lumacaftor组成发热复方药物。Kalydeco早在2012年上市，可用于携带不同囊线纤维化TR突变的囊线纤维化病患的治疗。3年来，Kalydeco适用范围不断扩大，获得的认可度也日益提高，应用及市场前景看好。有专家指出，Orkambi集合了Kalydeco与lumacaftor的优势，且以囊线纤维化群体中数量最为庞大的F508del突变患者作为目标群体，是一款名副其实的潜在重磅药物。

　　ENTRESTO

　　7月7日，基于积极的III期临床数据，瑞士制药巨头诺华旗下备受关注的慢性心衰药物Entresto通过了FDA的批准，用于治疗射血分数降低的心力衰竭。Entresto是迄今发现的唯一一个在疗效上显著超越慢性心衰标准治疗药物--enalapril的药物，且安全性更优。优越的临床数据，使其被认为是近10年来心脏病学领域最重要的研究进展之一，是公认的超级重磅明星药物之一，业内人士认为，在未来数年心脏病学领域难以出现能与Entresto抗衡的药物。

　　心力衰竭作为重度心脏疾病，可造成病患心脏无法泵出足够的血液而面临死亡风险。Entresto作为一种首创双效血管紧张素受体-脑啡肽酶抑制剂，其作用模式独特，对心脏的保护性神经内分泌系统有增强作用，并可抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统，适用于心功能分级为II-IV的中度至重度心衰患者。

　　REXULTI

　　由灵北与大冢联合开发的精神病口服治疗药物Rexulti于7月10日通过了FDA批准，用于重度抑郁症成人患者辅助治疗及精神分裂症成人患者。该药市场前景看好，在之前彭博社发布的《2015年新药中的重磅炸弹》及路透社发布的《2015最值得关注的药品预测》名单中，Rexulti均在列。

　　FDA方面表示，这项批准是基于Rexulti4项已完成III期临床研究数据，其中，两项研究是针对Rexulti用于重度抑郁症成人患者的辅助治疗，结果表明，Rexulti可有效联合其他疗法改善重度抑郁症症状;另两项研究是针对Rexulti用于精神分裂症成人患者治疗，与安慰剂组相比，Rexulti表现出了具有统计学差异的显著疗效。

　　PRALUENT

　　赛诺菲旗下高胆固醇血症治疗药物Praluent于7月24日通过了FDA的批准，用于杂合子型家族性高胆固醇血症成年病患的治疗，或患有心脏病、卒中等动脉粥样硬化性心血管疾病且需进一步降低低密度脂蛋白水平病患的治疗。

　　高胆固醇血症作为一种遗传疾病，可导致低密度脂蛋白水平显著升高。Praluent是首个通过FDA 批准的 PSCK9 抑制剂，FDA专家指出： Praluent可以通过抑制 PSCK9靶点，进而增加低密度脂蛋白受体数量，从而达到降低血液中低密度脂蛋白的效果。

　　DAKLINZA及TECHNIVIE

　　7月24日， FDA批准同时通过了百时美旗下Daklinza及艾伯维旗下Technivie两款丙肝药物 。其中，Daklinza是一个强效NS5A复制复合体抑制剂，用于联合Sovaldi治疗3型丙肝成人患者，是首个获得FDA批准的3型丙肝每日一次的全口服鸡尾酒疗法。而Technivie可联合利巴韦林治疗4型丙肝成人病患，此联合疗法是迄今为止第一个也是唯一一个用于4型丙肝的无干扰素、全口服、直接作用的鸡尾酒疗法。

　　小结

　　从以上我们不难看出，7月份，囊线纤维化、高胆固醇血症等多个疾病治疗药物领域获得了FDA突破性的批准;本月FDA连续通过了DAKLINZA及TECHNIVIE两款丙肝药物的批准，使得丙肝治疗成为本月FDA药物批准的重点领域。其次，FDA本月还加速通过了诺华旗下肿瘤药物Odomzo，用于治疗经手术、放射治疗后病情复发、及不适合手术、放射治疗的局部晚期基底细胞癌成人病患;加上慢性心衰药物Entresto，使得诺华成为了7月份收获FDA批准当之无愧的大赢家。