诺华在于 8 月 27 日成为首批获得突破性CAR-T疗法欧盟上市许可的两家公司之一后不到十天的时间就达成这项协议,成为 NHS England(NHS 下属独立机构) 70 年历史上最快的资金批准之一。英国成本效益监管机构国家卫生与临床优化研究所(NICE)为 Kymriah 进入 NHS 癌症药物基金开了绿灯。根据协议,一次性治疗可被用于治疗 25 岁以下患有难以治愈、移植后复发或第二次或晚期复发的 B 细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。协议允许 NHS 的癌症药物基金会在 NICE 进一步收集证据决定是否英国提供常规资金期间为 Kymriah 提供临时性资金。

  Novartis 指出,英国是 Kymriah 在欧洲批准后首个基于医疗技术评估给予报销的 CAR-T 疗法。此前不久,Gilead 的 Yescarta 则因太贵,NICE 无法证明国家医保对其覆盖的合理性,而遭到 NHS 医保覆盖的拒绝。

  预计在英国每年仅有少数白血病患者有资格接受治疗;报告预计符合资格的患者数量在 30 人左右。诺华还在寻求对于Kymriah获得欧盟批准的其他适应症(即,用于复发或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤(DLBCL)— 一种最常见的非霍奇金淋巴瘤亚型)的英国资助协议。诺华表示,“我们正在与 NICE 和 NHS 密切合作,确保我们能够为期望寿命很短的成年 DLBCL 患者提供这一重要的新疗法。”