CAR-T的治疗定位是骨髓移植后或骨髓移植不当产生的复发。按照当前CAR-T疗法价格(Kymriah/Yyscarta为37.3万美元),DLBCL(弥漫大B)患者所产生的潜在销售额是50亿美元。CAR-T疗法已经被批准用于二线之后的疗法,目前也有临床试验(如ZUMA-7)正在评估其作为二线疗法的疗效。

  到目前为止,竞争格局较为明朗。ALL(急淋)方面,诺华是唯一被认可治疗复发/难治性ALL(急淋)的提供商,牢牢掌握了这块相对较小的市场,近期内竞争最小。DLBCL方面,Kite/Gilead的Yestarca在DLBCL(弥漫大B)患者群体内的销量也无可匹敌,直到五月份诺华的Kymriah获得批准上市,而Juno/Celgene也在准备2019年提交FDA认证。

  Celgene正在以“同类最优(best-in-class)”为卖点拉拢投资者——TRANSCEND-001(NHL)试验结果显示其神经毒性(NT)和细胞因子释放综合征(CRS)发生率相对更低。权衡“同类最优”与晚一步进入市场,Celgene可能会选择与Kymriah和Yescarta进行价格竞争,让保险公司和医护人员根据不同情况来决定报销或处方哪种药物。

  各CAR-T产品缺少头对头试验数据,难以直观比较各疗法在安全性和有效性上优劣。但是,Kymriah在DLBCL(弥漫大B)的试验数据上不理想,CRS发生率较高,且有生产制造失败的记录,因此在NHL治疗方面处于明显的劣势。早在2016年夏天,诺华就关闭了细胞疗法部门,传递出对CAR-T疗法存在不确定的态度。也许,诺华满足于目前的ALL(急淋)市场,Kymriah将成其终极之作。