日前,新基(Celgene)宣布,其与Acceleron Pharma联合开发的潜在重磅新药luspatercept所递交的生物制剂许可申请(BLA)已被FDA和EMA分别接受。这款新药有望治疗输血依赖型β地中海贫血症和输血依赖性骨髓增生异常综合征(MDS)。FDA就β地中海贫血症这一适应症向其颁发了优先审评资格,预计在今年12月4日前得到批复,而另一适应症的预计批复日期是2020年4月4号。

       MDS是一种因骨髓中血细胞的成熟缺陷,导致不能产生足够健康血细胞的癌症,它的症状包括严重甚至致命的贫血。大约30%的MDS患者甚至会进展为急性骨髓性白血病(AML)。目前,MDS几乎没有获批的治疗选择。

       除了昨天获批的一款基因疗法,几十年来,成人β地中海贫血症的治疗仅限于输血和使用铁螯合剂。减少输血负担将为这种罕见血液病患者向前迈出的重要一步。

       作为一款“first-in-class”的红细胞生成剂,luspatercept被认为可以提高血红细胞的生成和成熟,从而治疗不同疾病导致的贫血,并降低对输血的依赖。Luspatercept是一种可溶性融合蛋白,它由人免疫球蛋白G1的Fc结构域连接修饰后的活化素受体IIB(ActRIIB)的细胞外结构域组合而成。

       Luspatercept可能的作用机理是通过与转化生长因子TGF-β超家族配体结合,起到促进红细胞成熟的作用。在临床前研究中,luspatercept已被证明可作为TGF-β配体的配体陷阱,导致异常Smad2/3信号通路的减少,进而促进晚期红细胞的分化和成熟。

       本次上市申请是基于luspatercept分别在治疗β地中海贫血症的3期试验BELIEVE中,和治疗MDS导致贫血的3期临床试验MEDALIST中,表现出的良好疗效。BELIEVE的试验结果显示,与安慰剂相比,luspatercept能使β地中海贫血症患者的输血负担比基线至少降低33%,在第13周到第24周的连续12周治疗期间至少减少2个输血单位。MEDALIST的试验结果显示,luspatercept能使MDS患者实现12周无需输血。

       新基首席医学官Jay Backstrom博士说:“本次FDA接受luspatercept的上市申请,并对其地中海贫血适应症授予了优先审评资格,这预示着这款创新药物向患者迈进了重要的一步。新基相信luspatercept可以在治疗与这些严重血液疾病相关的贫血症中发挥关键作用。新基期待与监管机构密切合作,使luspatercept尽早获批。”

新基潜在重磅药获优先审评 有望今年获批

       参考资料:

       [1] Celgene Corporation and Acceleron Pharma Announce U.S. FDA Accepts Luspatercept Biologics License Application in Myelodysplastic Syndromes and Beta-Thalassemia. Retrieved June,4, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190604005548/en/Celgene-Corporation-Acceleron-Pharma-Announce-U.S.-FDA

       [2] 速递 | 7年合作终迎硕果!重磅血液病新药3期临床结果喜人. Retrieved June,4, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/pmMplu41k-4o1v9AzGLSPw

       [3] 速递 | 疗效显著!血液病新药抵达3期疗效终点. Retrieved June,4, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/ONi7QwXJ-VjvUd3G5mo7cQ

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